ACADEMIA CIBERER: Terapia génica en Enfermedades Raras

ACADEMIA CIBERER: Terapia génica en Enfermedades Raras, con la participación de Dr. Lluís Montoliu (CIBERER-CNB/CSIC) y Manuel Rego (Presidente del Consejo Asesor de Pacientes y de Federación ASEM). OBJETIVO: La “Academia CIBERER de pacientes” tiene como objetivo contribuir a la capacitación de las personas afectadas por enfermedades raras y sus familias, de manera que quienes estén interesados puedan formarse en aspectos relevantes. ESTRUCTURA: En este seminario se describirá en palabras sencillas qué entendemos por Terapia Génica y los distintos tipos de terapia génica existentes, con sus ventajas e inconvenientes. Se presentarán casos de éxito, ya establecidos y accesibles hoy en día para un reducido número de enfermedades raras, y también desarrollos de otras propuestas de terapias, todavía no aprobadas, para muchas otras enfermedades raras, que están en diferentes fases del proceso de validación, tanto en experimentos con animales, a nivel preclínico, como en ensayos clínicos ya directamente en personas. Finalmente se comentará el previsible papel que pueden jugar las herramientas CRISPR de edición genética como tratamiento revolucionario para abordar una nueva generación de terapias génicas. Tras una charla introductoria se responderán cuantas preguntas quieran formular los asistentes. A QUIEN VAN DIRIGIDOS: Estos seminarios se plantean para todas aquellas personas afectadas por algún tipo de enfermedad rara y sus familias, independientemente de las causas de la misma. Con la colaboración de: SANOFI-GENZYME